Om melflufen

Melflufen är en lipofil peptidlänkad alkylerare som snabbt resulterar i en kraftig ansamling av cytotoxiska metaboliter i myelomceller genom peptidasaktivitet. Melflufen tillhör den nya klassen Peptidase Enhanced Cytotoxics (PEnCs), en familj lipofila peptider som verkar genom att de blir kluvna av peptidaser och som har potential att kunna vara verksamma mot flera olika cancertyper.

Melflufen är avsett som ett nytt förstahandsval för behandling av patienter med relapserande och refraktärt multipelt myelom. Multipelt myelom är en form av hematologisk cancer. I nuläget finns det inget botemedel, och de flesta patienter dör inom fem år efter diagnos. Patienter i de sena stadierna av multipelt myelom har symtom som innefattar skelettsmärta, frakturer och infektioner till följd av nedsatt immunsystem. De drabbas också av biverkningar från de läkemedel som används i dag, som skadar benmärgen.

En jämförelse av kliniska data för melflufen och nuvarande förstahandsval för patienter med multipelt myelom, indikerar att patienter som får melflufen lever längre, har en längre sjukdomsfri period, fler patienter får signifikant minskad mängd myelomceller och patienterna tolererar behandlingen bättre, dvs patienten upplever färre läkemedelsrelaterade biverkningar.

För närvarande prövas melflufen i en pivotal fas 2-studie kallad HORIZON (OP-106) och Oncopeptides har påbörjat processen för att lämna in en registreringsansökan om villkorat marknadsgodkännande (accelerated approval) för melflufen.

Den pågående fas 3-studien (OCEAN, OP-103) har godkänts enligt FDA:s Special Protocol Assessment-process. I OCEAN-studien jämförs melflufen direkt mot dagens förstahandsval vid behandling av patienter med relapserande eller refraktärt multipelt myelom.

Eftersom multipelt myelom är ett ovanligt tillstånd klassificeras det som en sällsynt sjukdom i USA och Europa. Melflufen har beviljats särläkemedelsstatus av de berörda myndigheterna inom båda dessa geografiska områden.