Om melflufen

Melflufen (Ygalo®), en alkylerande peptid, tillhör en ny klass av peptidaspotentierade läkemedel och inriktar sig på myelomcellens transformationsprocess med en unik verkningsmekanism. Aminopeptidaser är kraftigt överuttryckta i myelomceller och är av stor betydelse för tumörcellernas transformationsprocess. Melflufen har en selektiv effekt på myelomceller genom aminopeptidasdriven ackumulering, in vitro-experiment visar en 50-faldig anrikning av alkylerande metaboliter i myelomceller. Anrikningen resulterar i selektiv cytotoxicitet (ökad potens i målceller och mindre toxisk påverkan på andra celler) och att resistensmekanismer för andra myelombehandlingar (inklusive alkylerare) övervinns. Melflufen har även starka antiangiogena egenskaper.

Melflufen är avsett som ett nytt förstahandsval för behandling av patienter med relapserande och refraktärt multipelt myelom i sen fas. Multipelt myelom är en form av hematologisk cancer. I nuläget finns det inget botemedel, och de flesta patienter dör inom fem år efter diagnos. Patienter i de sena stadierna av multipelt myelom har symtom som innefattar skelettsmärta, frakturer och infektioner till följd av nedsatt immunsystem. De drabbas också av biverkningar från de läkemedel som används i dag, som skadar benmärgen.

En jämförelse av kliniska data för melflufen och nuvarande förstahandsval för patienter med multipelt myelom, indikerar att patienter som får Ygalo® lever längre, har en längre sjukdomsfri period, fler patienter får signifikant minskad mängd myelomceller och patienterna tolererar behandlingen bättre, dvs patienten upplever färre läkemedelsrelaterade biverkningar.

Den pågående pivotala fas 3-studien (OCEAN, OP-103) har godkänts enligt FDA:s Special Protocol Assessment-process. I OCEAN-studien jämförs melflufen direkt mot dagens förstahandsval vid behandling av patienter med relapserande eller refraktärt multipelt myelom.

Eftersom multipelt myelom är ett ovanligt tillstånd klassificeras det som en sällsynt sjukdom i USA och Europa. Melflufen har beviljats särläkemedelsstatus av de berörda myndigheterna inom båda dessa geografiska områden.